近日，健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）自主研发的一类创新药——基因治疗药物GA001注射液（受理号：CXSL2500729），正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，获批开展I/II期临床试验。 作为战略合作伙伴，派真生物对这一里程碑成果表示诚挚祝贺！
此前，GA001注射液于2025年10月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准进入II期临床试验。该药物是首个针对视网膜色素变性（RP）导致晚期盲症、实现中美双报双批的基因治疗药物，也是全球光遗传学基因疗法中进度最快的管线之一。
GA001注射液在一个月内相继获得美国FDA与中国CDE的临床试验许可，不仅初步验证了其良好的安全性和有效性，更彰显了健达九州在药物研发、工艺开发及注册申报等领域的综合实力，为后续加快其他基因治疗管线的全球同步开发奠定了坚实的基础。派真生物有幸能够助推健达九州基因治疗药物临床试验进展，为项目提供了高质量的CMC服务！未来，派真生物也将继续秉承“让老百姓用得起基因治疗”的使命，不断深耕载体工艺与技术的开发，助力更多优质项目推进。
展开剩余36%关于GA001注射液
GA001注射液是健达九州自主研发的一款针对失明患者的基因治疗新药。其核心技术为健达九州团队研究发现的一种高灵敏度新型光敏蛋白。该药物通过腺相关病毒载体将编码新型光敏蛋白的基因递送至视网膜神经节细胞，以恢复其感光功能，最终帮助患者恢复视力。
关于健达九州
健达九州由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授创立，致力于开发针对中枢神经系统及眼科疾病的创新基因治疗方案。公司研发管线覆盖多种疾病，包括视网膜色素变性、癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病及恶性脑瘤等，旨在帮助患者恢复持久的神经功能，为患有难治性中枢疾病和眼科疾病的患者提供有效的治疗手段。
健达九州将继续秉持源头创新的理念，不断提升核心竞争力，致力于成为全球脑科学与眼科基因治疗领域的引领者，将生命科学领域的创新成果转化为改善人类健康的力量，为每个生命创造更美好的现在与未来。
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